Pēc šo ekspertu vārdiem šīs trešdienas žurnāla “Science Translator Medicine” izdevumā, tas sastāv no vienas devas ārstēšanas, kuras laikā smadzenīšu grauzēju smadzenēs izaug līdz normālam izmēram.
Zinātnieki brīdina, ka savienojuma, nelielas molekulas, kas pazīstama kā Sonic Hedgehog ceļa antagonists, izmantošana vēl nav pierādīta kā droša cilvēku ārstēšanai ar Dauna sindromu, taču viņi uzskata, ka viņu eksperimenti ir perspektīvi attīstībai. līdzīgu narkotiku.
"Lielākajai daļai cilvēku ar Dauna sindromu ir smadzenītes, kas ir apmēram 60 procenti no normāla izmēra, " saka Rodžers Rīss, Džons Hopkinsa Medicīnas skolas McKusick-Nathans ģenētiskās medicīnas institūta profesors. "Mēs ārstējām peles ar Dauna sindromu ar savienojumu, kas, mūsuprāt, varēja normalizēt smadzenīšu augšanu, un tas darbojās ļoti labi. Tas, ko mēs negaidījām, bija ietekme uz mācīšanos un atmiņu, ko parasti kontrolē hipokamps, nevis smadzenītes, "viņš skaidro.
Rīve savu karjeru ir veltījis Dauna sindroma izpētei - stāvoklim, kas rodas, ja cilvēkiem parasto divu vietā ir trīs 21. hromosomas eksemplāri. Šīs "trisomijas" rezultātā cilvēkiem ar Dauna sindromu ir vairāk nekā 300 gēnu, kas izvietoti tajā hromosomā, papildu eksemplāri, kas noved pie intelektuālās attīstības traucējumiem, raksturīgajām sejas iezīmēm un dažreiz ar sirds problēmām un citām sekām. Par veselību Tā kā nosacījums ietver tik daudz gēnu, ārstēšanas izstrāde, pēc šī pētnieka domām, ir "milzīgs" izaicinājums.
Pašreizējos eksperimentos Reeves un viņa kolēģi izmantoja peles, kuras tika ģenētiski modificētas, lai tām būtu papildu kopijas aptuveni pusei no gēniem, kas atrodami cilvēka 21. hromosomā. Pelēm ir daudzas īpašības, kas ir līdzīgas cilvēkiem ar Dauna sindromu, ieskaitot salīdzinoši mazu smadzenīti un grūtības mācīties un atcerēties, kā pārvietoties pa pazīstamo vietu.
Balstoties uz iepriekšējiem eksperimentiem par to, kā Dauna sindroms ietekmē smadzeņu attīstību, pētnieki mēģināja uzlādēt bioķīmisku notikumu ķēdi, kas pazīstama kā Sonic Hedgehog ceļš (pazīstams kā ezis), kas izraisa augšanu un attīstību. Viņi izmantoja savienojumu, Sonic Hedgehog ceļa antagonistu, kas to varēja izdarīt.
Savienojums tika ievadīts pelēm ar Dauna sindromu tikai vienreiz, dzimšanas dienā, kamēr viņu smadzenītes turpina attīstīties. "Mēs esam spējuši pilnībā normalizēt smadzenīšu augšanu līdz pieauguša cilvēka vecumam ar vienu injekciju, " saka Reeves.
Tomēr pētnieku grupa pārsniedza smadzenīšu mērījumus, meklējot izmaiņas uzvedībā. "Likt dzīvniekiem sintezēt savienojumu un uzminēt pareizo devu bija tik grūti, un tas prasa tik ilgu laiku, ka mēs vēlējāmies iegūt pēc iespējas vairāk datu no eksperimenta, " saka Reeves.
Komanda salīdzināja peles, kas ārstētas pret grauzējiem, bez Dauna sindroma ārstēšanas, un normālas peles, atklājot, ka dzīvnieki, kuriem tika ievadīts savienojums, veica ūdens labirinta testus, tas ir, viņi bija orientēti pazīstamā telpā, Tikpat labi kā parasti.
Reeves saka, ka ir nepieciešami vairāk pētījumu, lai precīzi noskaidrotu, kāpēc ārstēšana darbojas, jo dažas šūnas hipokampā, par kurām zināms, ka tās ir iesaistītas mācībās un kuras ietekmē Dauna sindroms, pēc ārstēšanas ar agonistiem palika nemainīgas. Sonic ezis Šis pētnieks aizsāk ideju, ka ārstēšana uzlaboja mācīšanos, stiprinot saziņu starp smadzenītēm un hipokampu.
Runājot par iespēju, ka savienojumi tiek pārveidoti par cilvēkiem paredzētām zālēm, Reeves saka, ka problēma ir tāda, ka tikpat svarīgu bioloģisko notikumu ķēdes izmaiņām kā Sonic Hedgehog, iespējams, būtu daudz nevēlamu seku visā ķermenī, piemēram, paaugstināts vēža risks, aktivizējot atbilstošu augšanu.
Bet tagad, kad komanda ir redzējusi šīs stratēģijas potenciālu, tiks meklēti konkrētāki droši veidi, kā izmantot Sonic Hedgehog spēku smadzenītēs. Pat ja viņa komandai izdodas izstrādāt klīniski noderīgu medikamentu, Reeves brīdina, ka tā nebūtu "izārstēt" Dauna sindroma mācīšanos un ar atmiņu saistītos efektus. "Dauna sindroms ir ļoti sarežģīts. Vajadzīgas vairākas pieejas, " viņš secina.
Avots: www.DiarioSalud.net
