Šī darba rezultāti, kas publicēti Science Translational Medicine, ir no pēdējā fāzes pirms klīniskajiem pētījumiem ar cilvēkiem, lai pārbaudītu SUMO-1 gēnu terapiju. SUMO-1 ir gēns, kura "trūkst kaujā" pacientiem ar sirds mazspēju. Pētījuma autoriem "SUMO-1 gēnu terapija var būt viena no pirmajām ārstēšanas metodēm, kas patiešām samazina paplašinātu sirdi un ievērojami uzlabo bojātas sirds dzīvībai svarīgās funkcijas." Pētījuma koordinators Rodžers J. Hajjars ar nepacietību gaida pētījumu uzsākšanu pacientiem ar smagu sirds mazspēju.
Sirds mazspēja joprojām ir galvenais hospitalizācijas iemesls gados vecākiem cilvēkiem. Tas rodas, ja sirds ir pārāk vāja, lai pareizi sūknētu un cirkulētu asinis visā ķermenī.
Hajjars jau ir pieprasījis atļauju no ASV zāļu aģentūras (FDA), lai pārbaudītu jauno SUMO-1 gēna terapiju pacientiem ar sirds mazspēju. Kad tas sāksies, klīniskais izmēģinājums būs otrā gēnu terapijas terapija, kas paredzēta sirds mazspējas novēršanai, kuru uzsācis Hadžārs un viņa komanda. Pirmais izmēģinājums ar nosaukumu CUPIDO ir gēnu terapijas testu pēdējā posmā ar SERCA2, kura 1. un 2. fāzes rezultāti bija pozitīvi.
Šajā testā gēnu, kas pazīstams kā SERCA2, ievada caur inertu vīrusu - modificētu vīrusu bez infekciozām daļiņām. SERCA2 ir gēns, kas ražo kritisku enzīmu pareizai kalcija izsūknēšanai no šūnām, un sirds mazspējas gadījumā tas ir disfunkcionāls, liekot sirdij strādāt nopietnāk un šajā procesā augt lielākai nekā normāli Vīruss, kas pārnēsā SERCA2, tiek ievadīts caur sirds koronārajām artērijām sirds katetrizācijas procedūras laikā, un tikai vienu reizi nepieciešama gēnu terapijas deva, lai atjaunotu labvēlīgā enzīma ražošanu no SERCA2 gēniem.
Bet SERCA2 nav vienīgais enzīms, kam trūkst darbības sirds mazspējas gadījumā, jo Hajjara un viņa komandas 2011. gadā žurnālā Nature publicētais pētījums parādīja, ka SUMO-1 gēns ir samazināts arī nepilnīgu cilvēku sirdīs. SUMO-1 regulē SERCA2 aktivitāti, kas liek domāt, ka SERCA2 darbību var uzlabot, nemainot tā līmeni. Sirds mazspējas peles modeļa papildu analīze parādīja, ka SUMO-1 gēna terapija būtiski uzlaboja sirds darbību.
Tādējādi šie eksperti pārbaudīja tikai SUMO-1 gēna terapijas, tikai SERCA2 gēna terapijas un SUMO-1 un SERCA2 kombinācijas piegādi. Lielos sirds mazspējas modeļos ar dzīvniekiem viņi ieraudzīja, ka SUMO-1 lielu devu gēnu terapijas, kā arī SUMO-1 un SERCA2 kopā lietošana izraisa spēcīgas sirds saraušanās, uzlabo asins plūsmu un samazina sirds, salīdzinot ar tikai SERCA2 gēnu terapiju.
Avots: www.DiarioSalud.net
